Uma nova terapia g\u00eanica para a distrofia muscular de Duchenne mostra-se promissora n\u00e3o apenas em interromper o decl\u00ednio muscular dos afetados por esta doen\u00e7a gen\u00e9tica heredit\u00e1ria, mas talvez, no futuro, em reparar esses m\u00fasculos.
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A pesquisa teve foco em entregar uma s\u00e9rie de pacotes de prote\u00ednas dentro de vetores de transporte para substituir o gene DMD defeituoso nos m\u00fasculos. O c\u00f3digo gen\u00e9tico adicionado come\u00e7ar\u00e1 a produzir distrofina, a prote\u00edna ausente em pacientes com distrofia muscular.
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Atualmente, n\u00e3o h\u00e1 cura para a doen\u00e7a, e os tratamentos dispon\u00edveis apenas retardam seu progresso. No caso da distrofia muscular de Duchenne, os pacientes, todos do sexo masculino, come\u00e7am a apresentar sintomas por volta dos 4 anos e geralmente falecem na casa dos 20 ou 30 anos.
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Os achados sobre a nova terapia g\u00eanica foram publicados hoje na revista Nature. A equipe de pesquisa trabalhou durante toda a sua carreira na busca por terapias e pela cura da distrofia muscular.
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O que dificultou os esfor\u00e7os anteriores dos pesquisadores \u00e9 o fato de que o gene que precisa ser corrigido \u00e9 o maior gene conhecido na natureza. At\u00e9 agora, n\u00e3o havia uma maneira de entregar prote\u00ednas adequadas nos m\u00fasculos.
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A nova abordagem, que teve sucesso em modelos de camundongos, utiliza uma s\u00e9rie de vetores virais adeno-associados (AAVs), que s\u00e3o pequenos transportadores derivados de um v\u00edrus. Em vez de um \u00fanico AAV, essa terapia g\u00eanica usa uma s\u00e9rie de AAVs que transportam partes da prote\u00edna terap\u00eautica para dentro dos m\u00fasculos, juntamente com instru\u00e7\u00f5es embutidas para come\u00e7ar a montagem do reparo gen\u00e9tico necess\u00e1rio uma vez dentro do corpo.
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Nos testes laboratoriais, este m\u00e9todo n\u00e3o apenas interrompeu a progress\u00e3o da doen\u00e7a, mas tamb\u00e9m reverteu grande parte da patologia associada \u00e0 distrofia. A pr\u00f3xima etapa para a terapia s\u00e3o os ensaios cl\u00ednicos em humanos, que devem come\u00e7ar em aproximadamente dois anos. Chamberlain e sua equipe esperam que esse m\u00e9todo possa levar \u00e0 revers\u00e3o do desgaste muscular e \u00e0 restaura\u00e7\u00e3o da sa\u00fade normal do tecido muscular.<\/p>\n\n\n\n
Fonte: Nature. DOI: 10.1038\/s41586-024-07710-8.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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